申请/专利权人：上海朗昇生物科技有限公司

申请日：2018-11-01

公开（公告）日：2023-10-03

公开（公告）号：CN111118017B

主分类号：C12N15/12

分类号：C12N15/12;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02;A61P9/10

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.10.03#授权;2020.06.02#实质审查的生效;2020.05.08#公开

摘要：本发明涉及治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用。具体地，本发明对RPE65基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物如人细胞尤其是感光细胞中高效表达RPE65蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RPE65蛋白的重组AAV病毒，并在RPE65敲除小鼠模型中证明其有效性。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RPE65编码序列SEQIDNO.:1的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物尤其是人细胞内表达，能有效治疗Leber先天性黑蒙症等眼部疾病。

主权项：1.一种表达盒，其特征在于，所述表达盒含有编码RPE65蛋白的核酸分子，且所述核酸分子的核苷酸序列选自下组：a所述核苷酸序列如SEQIDNO.:1所示；和b与a所述的核苷酸序列互补的核苷酸序列；并且，所述表达盒从5’-3’端具有式I结构：Z1-Z2-Z3-Z4-Z5I式中，各“-”独立地为键或核苷酸连接序列；Z1为无或增强子；Z2为人源泛素启动子；Z3为ubC内含子；Z4为所述的核苷酸序列；和Z5为无或polyA。

全文数据：

权利要求：

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