申请/专利权人：哈佛大学的校长及成员们

申请日：2021-09-14

公开（公告）日：2023-11-03

公开（公告）号：CN116997657A

主分类号：C12N15/864

分类号：C12N15/864

优先权：["20200914 US 63/078,233","20210316 US 63/161,619"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.11.21#实质审查的生效;2023.11.03#公开

摘要：本公开至少部分涉及通过递送间隙连接β2GJB2蛋白至正常情况下表达GJB2的内耳细胞例如，成纤维细胞和柯蒂氏器的支持细胞和附近区域治疗非综合症性听力缺失和耳聋DFNB1的组合物例如，分离的核酸和rAAV和方法。本公开的分离的核酸包含表达盒，其中该表达盒包含间隙连接β2GJB2基因调控元件GRE例如，GJB2增强子、GJB2启动子、GJB25’UTR和或GJB23’UTR和编码GJB2蛋白的核苷酸序列。

主权项：1.分离的核酸，其包含表达盒，其中所述表达盒包含间隙连接β2GJB2基因调控元件GRE，和编码GJB2蛋白的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 哈佛大学的校长及成员们 编码GJB2的重组腺相关病毒(rAAV)及其用途

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