申请/专利权人：中山大学中山眼科中心

申请日：2021-03-31

公开（公告）日：2024-01-19

公开（公告）号：CN113648432B

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;A61K31/7088;A61K47/46;A61P9/10;A61P27/02

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.01.19#授权;2021.12.03#实质审查的生效;2021.11.16#公开

摘要：本发明属于生物工程和生物医药技术领域，涉及rAAV2Retro作为针对视网膜感光细胞的递送系统及其在制备治疗视网膜疾病药物中的应用。以rAAV2Retro为载体，构建携带外源性目的基因或shRNA的表达系统；以rAAV2Retro作为递送系统，有效感染视网膜感光细胞，并特异性地表达所述目的基因或敲除内源性基因。本发明借助rAAV2Retro独特的逆向回溯感染方式，特异性地作用于感光细胞，避免了传统腺相关病毒递送系统的非特异性；而且本发明用于治疗视网膜疾病的药物采用安全、全面的玻璃体腔注射，感染范围大于传统的腺相关病毒，具有更好的治疗效果。因此，利用本发明rAAV2Retro病毒载体制得的用于治疗视网膜疾病的基因药物具有特异性强，安全性高，治疗效果好的优势。

主权项：1.rAAV2Retro在制备针对视网膜感光细胞的递送载体中的应用，其特征在于，以rAAV2Retro为载体，构建携带外源性目的基因或shRNA的表达载体，以所述表达载体作为递送系统，将所述目的基因或shRNA递送于视网膜感光细胞内，于视网膜感光细胞内表达外源性目的基因或敲除内源性基因；所述载体的43bp至145bp为ITR，413bp至2152bp为病毒主要衣壳蛋白1，2169bp至4406bp为病毒次要衣壳蛋白retro，5185bp至5698bp为M13ori，6449bp至6549bp为ampicillin启动子，6550bp至7410bp为ampicillin，7581bp至8169bp为pUCori；所述外源性目的基因为Cnga3，所述Cnga3的核苷酸序列如SEQIDNO.1所示；所述shRNA为shNrl，所述shNrl的核苷酸序列如SEQIDNO.3所示。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 中山大学中山眼科中心 rAAV2/Retro作为针对视网膜感光细胞的递送系统及其在制备治疗视网膜疾病药物中的应用

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD