申请/专利权人：北京中因科技有限公司

申请日：2020-07-29

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN114364440B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K38/46;C12N15/864;A61K38/17;C12N5/10;A61P27/02;A61K48/00

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.16#授权;2022.05.03#实质审查的生效;2022.04.15#公开

摘要：提供一种特异性靶向编码视网膜色素变性GTP酶调节剂RPGR基因的gRNA，所述gRNA特异性结合所述RPGR基因的第14号内含子，还提供包含密码子优化的人RPGRORF15核苷酸序列的核酸分子，及所述gRNA和所述核酸分子在治疗RPGRX连锁视网膜变性中的应用。

主权项：1.特异性靶向编码视网膜色素变性GTP酶调节剂的基因RPGR基因的gRNA，其特异性结合所述RPGR基因的第14号内含子，其中所述gRNA特异性结合SEQIDNO:102所示的核苷酸序列或特异性结合与SEQIDNO:102所示的核苷酸序列互补的核苷酸序列，其中所述gRNA是SEQIDNO:106、112、115、118、119、121或123所示的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 北京中因科技有限公司 AAV介导的RPGR X连锁视网膜变性的基因编辑治疗

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