申请/专利权人：斯特姆生物公司

申请日：2022-04-26

公开（公告）日：2024-02-02

公开（公告）号：CN117500513A

主分类号：A61K35/19

分类号：A61K35/19

优先权：["20210426 US 63/179,808","20210610 US 63/209,085"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.02.02#公开

摘要：本文公开了与源自人多能干细胞的巨核细胞来源的细胞外囊泡相关的组合物和方法，其中所述巨核细胞来源的细胞外囊泡可用于治疗范可尼贫血FA。

主权项：1.一种用于修饰细胞的方法，所述方法包括：a使所述细胞与组合物接触，所述组合物包含含围绕管腔的脂质双层膜的多个基本上纯化的巨核细胞来源的细胞外囊泡MkEV，其中：所述MkEV管腔包含含适合修饰所述细胞的剂的载荷；和或，包含适合修饰所述细胞的剂的载荷与所述MkEV的表面缔合；和所述脂质双层膜包含一种或多种与其缔合或嵌入其中的蛋白质，和b修饰所述细胞以提供功能性范可尼贫血FA相关基因和或修复其中突变的功能性FA相关基因。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 斯特姆生物公司 用于范可尼贫血的与巨核细胞来源的细胞外囊泡相关的组合物和方法

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