申请/专利权人：赛业(苏州)生物科技有限公司

申请日：2023-11-23

公开（公告）日：2024-02-27

公开（公告）号：CN117604034A

主分类号：C12N15/85

分类号：C12N15/85;C12N15/12;A01K67/0278;A61K49/00;C12Q1/6888;C12Q1/686;C12Q1/6813;C12N15/11

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.03.15#实质审查的生效;2024.02.27#公开

摘要：本发明属于动物基因工程和基因遗传修饰领域，具体涉及基于同源重组技术的Ttr基因修饰人源化动物模型的构建方法及其在生物医药的应用，所述方法包括用人TTR核酸替换内源小鼠Ttr核酸序列，所述方法中TTR基因外显子、内含子及UTR序列均为人源基因，且由人7.2kb的启动子序列驱动表达，以形成编码人或人源化TTR蛋白质的经修饰的Ttr基因；所述人TTR包括从基因上游7.2kb至基因3’UTR；所述内源小鼠Ttr包括从基因上游7.2kb至3’UTR；本发明采用同源重组技术将小鼠Ttr基因全长替换为人TTR基因全长，在ES细胞中一步打靶实现，不存在脱靶的现象，获得的小鼠具备生殖传递能力，周期短且安全。

主权项：1.一种制备人源化TTR小鼠的方法，其特征在于，用人TTR核酸替换内源小鼠Ttr核酸序列，所述方法中TTR基因外显子、内含子及UTR序列均为人源基因，且由人7.2kb的启动子序列驱动表达，以形成编码人或人源化TTR蛋白质的经修饰的Ttr基因；所述人TTR包括从基因上游7.2kb至基因3’UTR；所述内源小鼠Ttr包括从基因上游7.2kb至3’UTR。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 赛业(苏州)生物科技有限公司 一种制备人源化TTR小鼠的方法及其应用

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