申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-08-02

公开（公告）日：2024-03-29

公开（公告）号：CN117795074A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K47/61;C07H21/02

优先权：["20210803 US 63/228,830"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.29#公开

摘要：本发明涉及靶向转甲状腺素蛋白TTR基因的RNAi药剂，例如双链RNAdsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂抑制TTR基因的表达的方法，以及预防和治疗TTR相关病症的方法，所述病症例如老年性系统性淀粉样变性SSA、系统性家族性淀粉样变性、家族性淀粉样多发性神经病FAP、家族性淀粉样心肌病FAC、软脑膜中枢神经系统CNS淀粉样变性和高甲状腺素血症。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的转甲状腺素蛋白TTR的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述有义链包括与5'-AGAGTAUUCCAUUUUUACU-3'的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包括与5'-AGUAAAAAUGGAAUACUCUUG-3'的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，其中所述有义链的所有核苷酸和所述反义链的所有核苷酸包括选自由以下组成的组的核苷酸修饰：2'-O-甲基修饰、2'-氟修饰和脱氧核苷酸；其中所述有义链包括至少2个2'-氟修饰；其中所述反义链包括至少2个2'-氟修饰；其中所述有义链包括两个硫代磷酸酯键；其中所述反义链包括四个硫代磷酸酯键；并且其中至少一条链与配体缀合。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 转甲状腺素蛋白（TTR）iRNA组合物和其使用方法

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