申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-02-24

公开（公告）日：2023-12-12

公开（公告）号：CN117222739A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210225 US 63/153,411"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.03.08#实质审查的生效;2023.12.12#公开

摘要：本公开涉及靶向朊病毒蛋白PRNP基因的双链核糖核酸dsRNAi药剂和组合物，以及抑制PRNP基因的表达的方法，以及使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有PRNP相关疾病或病症，例如朊病毒病的受试者的方法。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的朊病毒蛋白PRNP的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述有义链包括核苷酸序列，所述核苷酸序列包括与SEQIDNO:1的核苷酸序列的一部分相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包括核苷酸序列，所述核苷酸序列包括与SEQIDNO:5的核苷酸序列的对应部分相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且其中所述有义链、所述反义链或所述有义链和所述反义链两者与一个或多个亲脂性部分缀合。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 朊病毒蛋白(PRNP)IRNA组合物和其使用方法

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