申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-02-18

公开（公告）日：2024-03-22

公开（公告）号：CN117751187A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61P13/12;A61P3/08;A61P3/06;A61K31/713

优先权：["20210226 US 63/154,005","20210720 US 63/223,581","20211118 US 63/280,668"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.09#实质审查的生效;2024.03.22#公开

摘要：本发明涉及靶向己酮糖激酶KHK基因的RNAi药剂，例如dsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制KHK基因的表达的方法，并且涉及治疗或预防受试者的KHK相关病症的方法。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的己酮糖激酶KHK的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码KHK的mRNA互补的区域，并且其中所述互补区包括与表2、3、5、6和8-13中的任一者中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 己酮糖激酶（KHK）iRNA组合物及其使用方法

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