申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2015-02-11

公开（公告）日：2021-04-02

公开（公告）号：CN106103718B

主分类号：C12N15/113(20100101)

分类号：C12N15/113(20100101);A61K48/00(20060101);A61K31/713(20060101);A61P1/16(20060101);A61P3/10(20060101);A61P3/06(20060101);A61P9/00(20060101);A61P13/12(20060101);A61P3/00(20060101);A61P3/04(20060101);A61P19/06(20060101)

优先权：["20140211 US 61/938,567"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2021.04.02#授权;2016.12.07#实质审查的生效;2016.11.09#公开

摘要：本发明涉及靶向己酮糖激酶KHK基因的RNAi试剂例如，双链RNAi试剂和使用这类RNAi试剂来抑制KHK表达的方法、以及治疗患有一种KHK相关病症的受试者的方法，该病症是例如肝病例如，脂肪肝、脂肪性肝炎、血脂异常例如，高血脂症、高LDL胆固醇、低HDL胆固醇、高甘油三酯血症、餐后高甘油三酯血症、血糖控制病症例如，胰岛素抵抗、糖尿病、心血管疾病例如，高血压、内皮细胞功能障碍、肾病例如，急性肾病症、肾小管功能障碍、近端小管的促炎性变化、代谢综合征、脂肪细胞功能障碍、内脏脂肪沉积、肥胖症、高尿酸血症、痛风、进食障碍、以及过度糖渴求。

主权项：1.一种用于抑制己酮糖激酶KHK的表达的双链RNAi试剂，其中所述双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链，其中所述有义链包含5’-GUGGUGUUUGUCAGCAAAGAU-3’SEQIDNO:162的核苷酸序列的至少19个连续核苷酸，并且所述反义链包含5’-AUCUUUGCUGACAAACACCACGU-3’SEQIDNO:212的核苷酸序列的至少19个连续核苷酸，其中每个链的长度独立地是15-30个核苷酸；并且其中所述双链RNAi试剂包含至少一个修饰的核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 己酮糖激酶(KHK)iRNA组合物及其使用方法

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