申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-03-28

公开（公告）日：2023-12-08

公开（公告）号：CN117203336A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210329 US 63/167,140"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.16#实质审查的生效;2023.12.08#公开

摘要：本公开涉及靶向亨廷顿蛋白HTT基因的双链核糖核酸dsRNAi药剂和组合物，以及抑制HTT基因的表达的方法，以及使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有HTT相关疾病或病症，例如亨廷顿氏病的受试者的方法。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的亨廷顿蛋白Huntingtin，HTT的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中dsRNA包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码HTT的mRNA互补的区，并且其中所述互补区包括与表2至表5中的任一个中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，除了双链体AD-1019465和AD-1019476之外。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 亨廷顿蛋白(HTT)iRNA药剂组合物以及其使用方法

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