申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-07-20

公开（公告）日：2024-03-15

公开（公告）号：CN117716032A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;A61K31/713

优先权：["20210721 US 63/223,995","20211111 US 63/278,126","20211202 US 63/285,143","20211209 US 63/287,578","20220321 US 63/321,799","20220325 US 63/323,543"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.15#公开

摘要：本发明涉及靶向例如抑制素亚基βEINHBE、激活素A受体1C型ACVR1C、围脂滴蛋白‑1PLIN1、磷酸二酯酶3BPDE3B或抑制素亚基βCINHBC基因的代谢病症相关靶基因的RNAi药剂，例如，双链RNAdsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制代谢病症相关靶基因的表达的方法，以及用于预防和战胜代谢病症，例如代谢综合征的方法。

主权项：1.一种双链核糖核酸dsRNA药剂，其用于抑制选自由以下组成的组的代谢病症相关靶基因在细胞中的表达：抑制素亚基βEINHBE、激活素A受体1C型ACVR1C、围脂滴蛋白-1PLIN1、磷酸二酯酶3BPDE3B和抑制素亚基βCINHBC，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述有义链包括与SEQIDNO:1、3、5、7、9、11、13、15、17、19、21、23、25、27、29、31、33、35、37、39、41、43、45、47、49、51、53或55中的任一者的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包括与SEQIDNO:2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22、24、26、28、30、32、34、36、38、40、42、44、46、48、50、52、54或56中的任一者的核苷酸序列的对应部分相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 代谢病症相关靶基因iRNA组合物和其使用方法

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