申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2015-11-10

公开（公告）日：2024-01-19

公开（公告）号：CN113699151B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16;A61P31/20

优先权：["20141110 US 62/077,672","20141110 US 62/077,799","20150324 US 62/137,464"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.01.19#授权;2021.12.14#实质审查的生效;2021.11.26#公开

摘要：本发明涉及靶向B型肝炎病毒HBV基因组的RNAi剂，例如：双链RNAi剂，及使用这些RNAi剂抑制一种或多种HBV基因表达的方法及治疗患有HBV感染和或HBV‑相关病症例如：慢性B型肝炎感染的受试者的方法。

主权项：1.一种用于抑制细胞中B型肝炎病毒HBV表达的双链RNAi剂，该双链RNAi剂包含形成双链区的正义链与反义链，其中该正义链包含5'-GGUGGACUUCUCUCAAUUUUA-3'SEQIDNO:11且该正义链的长度不超过21个核苷酸，该反义链包含5'-UAAAAUUGAGAGAAGUCCACCAC-3'SEQIDNO:12且该反义链的长度不超过23个核苷酸，其中该正义链所有核苷酸及该反义链所有核苷酸为经修饰的核苷酸，其中该正义链与配体缀合，该配体通过二价或三价的分支键联体在3’-末端附接于所述正义链，且其中该配体为一种或多种GalNAc衍生物。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 B型肝炎病毒（HBV）iRNA组合物及其使用方法

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