申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-07-21

公开（公告）日：2024-03-05

公开（公告）号：CN117651769A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713

优先权：["20210723 US 63/224,901","20211227 US 63/293,851"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.05#公开

摘要：本发明涉及靶向β连环蛋白CTNNB1基因的RNAi药剂，例如双链RNAdsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制CTNNB1基因的表达的方法，并且涉及预防和治疗CTNNB1相关病症，例如癌症，例如肝细胞癌的方法。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的β连环蛋白CTNNB1的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码CTNNB1的mRNA互补的区，并且其中所述互补区包括与表2、表3、表5和表6中的任一个表中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 β连环蛋白（CTNNB1）iRNA组合物和其使用方法

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