申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司;里珍纳龙药品有限公司

申请日：2022-05-31

公开（公告）日：2024-02-13

公开（公告）号：CN117561334A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210604 US 63/196,791"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.02.13#公开

摘要：本公开涉及靶向人染色体9开放阅读框72C9orf72基因的双链核糖核酸dsRNAi药剂和组合物以及使用此类dsRNAi药剂和组合物来抑制C9orf72基因的表达的方法和治疗患有C9orf72相关疾病或病症，例如，C9orf72肌萎缩性侧索硬化症、额颞叶痴呆或由于C9orf72扩增引起的亨廷顿样综合征Huntington‑LikeSyndrome的受试者的方法。

主权项：1.一种用于降低C9orf72反义RNA转录本的水平的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述有义链包括与SEQIDNO:17的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包括包含与SEQIDNO:18的核苷酸序列的对应部分相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸的核苷酸序列；并且其中所述有义链、所述反义链或所述有义链和所述反义链两者包括至少一个经修饰的核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司;里珍纳龙药品有限公司 人染色体9开放阅读框72（C9ORF72）iRNA药剂组合物和其使用方法

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