申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-06-29

公开（公告）日：2024-02-13

公开（公告）号：CN117561335A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210629 US 63/216,119","20220621 US 63/353,953"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.02.13#公开

摘要：本公开涉及靶向富含亮氨酸的重复激酶2LRRK2基因的双链核糖核酸dsRNAi药剂和组合物，以及使用此类dsRNAi药剂和组合物抑制LRRK2基因的表达的方法和治疗患有LRRK2相关疾病或病症，例如帕金森氏病Parkinson'sdisease的受试者的方法。

主权项：1.一种用于抑制LRRK2的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码LRRK2的mRNA互补的区，并且其中所述互补区包括与表3至表7中的任一个表中的反义核苷酸序列中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 富含亮氨酸的重复激酶2（LRRK2）iRNA药剂组合物和其使用方法

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