申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-04-25

公开（公告）日：2023-12-08

公开（公告）号：CN117203338A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210426 US 63/179,607","20211111 US 63/278,227"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2023.12.08#公开

摘要：本发明涉及靶向跨膜蛋白酶丝氨酸6TMPRSS6基因的RNAi药剂，例如双链RNAdsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂抑制TMPRSS6基因的表达的方法，并且涉及预防和治疗TMPRSS6相关病症的方法，所述病症例如，与铁过载相关的病症和或无效红细胞生成的病症，例如，遗传性血色素沉着症、β‑地中海贫血例如，重型β‑地中海贫血和中间型β‑地中海贫血、真性红细胞增多症、骨髓增生异常综合征、先天性红细胞生成障碍性贫血、丙酮酸激酶缺乏症、红细胞生成性卟啉病、帕金森氏病Parkinson'sDisease、阿尔茨海默氏病Alzheimer'sDisease或弗里德希共济失调Friedreich'sAtaxia。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的跨膜蛋白酶丝氨酸6TMPRSS6的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码TMPRSS6的mRNA互补的区，并且其中所述互补区包括与表2-7中的任一个表中的反义核苷酸序列中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 跨膜蛋白酶丝氨酸6（TMPRSS6）IRNA组合物和其使用方法

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