申请/专利权人：广州必贝特医药股份有限公司

申请日：2023-05-18

公开（公告）日：2023-11-28

公开（公告）号：CN117136236A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P7/06;A61P7/00;A61P25/16;A61P25/28

优先权：["20220929 CN 2022112033373","20230119 CN 2023100881658"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.12.12#实质审查的生效;2023.11.28#公开

摘要：本发明提供了用于抑制人体细胞中TMPRSS6表达的siRNA或者药学上可接受的盐，以及对所述siRNA进行了合适的修饰，以提高靶标的沉默能力并降低非靶点活性。本发明还提供了含有上述siRNA的用于抑制TMPRSS6表达的生物制剂或者药物制剂。本发明通过一系列体外和体内试验中，获得了具有很好的抑制TMPRSS6表达生物活性的siRNA序列，且比临床上进展最快的TMPRSS6‑HCM‑9活性更高，有望临床应用于与TMPRSS6表达异常相关的疾病、或者铁超负荷或铁过载相关联疾病的治疗，具有很好的应用前景。

主权项：1.用于抑制细胞中TMPRSS6表达的siRNA或其药学上可接受的盐，其由正义链及反义链组成，其特征在于，其碱基序列选自a-e所示中的任意一组：aBBD-2051,其正义链如SEQIDNO.103所示，反义链如SEQIDNO.104所示；bBBD-2083,其正义链如SEQIDNO.167所示，反义链如SEQIDNO.168所示；cBBD-2047,其正义链如SEQIDNO.95所示，反义链如SEQIDNO.96所示；dBBD-2086,其正义链如SEQIDNO.173所示，反义链如SEQIDNO.174所示；eBBD-2087,其正义链如SEQIDNO.175所示，反义链如SEQIDNO.176所示。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 广州必贝特医药股份有限公司 用于抑制TMPRSS6基因表达的siRNA或其盐、药物及其应用

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