申请/专利权人：苏州时安生物技术有限公司

申请日：2023-11-23

公开（公告）日：2024-04-12

公开（公告）号：CN117881783A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K47/54;A61K31/713;A61P1/16;A61P31/12;A61P35/00

优先权：["20230217 CN 2023101335162","20230602 CN 2023106517858"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.12#公开

摘要：本发明涉及一种用于抑制细胞程序性死亡‑配体1基因表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，所述siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括选自SEQIDNO.1至12所示核苷酸序列中的一种或上述序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括选自SEQIDNO.13至24所示核苷酸序列中的一种或上述序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列。本发明的siRNA药物具有肝靶向特异性，相比于小分子药物和抗体药物具有更好的安全性，同时具有长效性，可在临床中实现更长给药间隔，患者的依从性更佳。

主权项：1.一种siRNA，其包括正义链和反义链，其特征在于：所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括选自SEQIDNO.1至12所示核苷酸序列中的一种或上述序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括选自SEQIDNO.13至24所示核苷酸序列中的一种或上述序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 苏州时安生物技术有限公司 一种用于抑制细胞程序性死亡-配体1基因表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途

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