申请/专利权人：阿塔兰塔治疗公司

申请日：2022-03-24

公开（公告）日：2024-04-05

公开（公告）号：CN117835986A

主分类号：A61K31/7084

分类号：A61K31/7084;C12N15/11;A61P43/00;A61P25/14;A61P25/00;A61K31/713

优先权：["20210324 US 63/165,518"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.23#实质审查的生效;2024.04.05#公开

摘要：小胶质细胞是中枢神经系统中免疫系统的必需部分，也是潜在的疾病来源。基因沉默采用短干扰RNAsiRNA来选择性地靶向是此类疾病的来源的基因。与未分支的siRNA相比，通过采用分支siRNA，可以增强siRNA在整个CNS中的分布，包括向驻留的小胶质细胞的分布。本文包含在治疗中使用分支siRNA的方法和组合物。

主权项：1.一种将分支小干扰RNAsiRNA分子递送至需要小胶质基因沉默的受试者中的小胶质细胞的方法，所述方法包括将所述分支siRNA分子施用至所述受试者的中枢神经系统。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿塔兰塔治疗公司 使用双链siRNA进行小胶质基因沉默

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