申请/专利权人：广州必贝特医药股份有限公司

申请日：2023-11-21

公开（公告）日：2024-04-02

公开（公告）号：CN117813383A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K47/54;A61P1/16;A61P3/04;A61P3/10;A61P5/50;A61P3/00;A61P3/06

优先权：["20221121 CN 2022114623479"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.19#实质审查的生效;2024.04.02#公开

摘要：本发明涉及用于抑制人体细胞中CIDEB表达的siRNA，并公开了对所述siRNA进行了合适的修饰，用以提高靶标的沉默能力并降低非靶点活性。本发明还提供了含有上述siRNA的用于抑制CIDEB表达的生物制剂或者药物制剂。本发明通过一系列体外和体内试验中，获得了具有很好的抑制CIDEB表达生物活性的siRNA序列，有望应用于临床上进行与CIDEB相关的疾病具有很好的应用。

主权项：1.一种用于抑制细胞中诱导细胞死亡的DFFA样效应因子BCelldeath-inducingDFFA-likeeffectorb，CIDEB表达的siRNA，其包括正义链及反义链，所述正义链和所述反义链能够互补，其序列选自表1所示中的任意一组双链体或与其组成相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸序列，包括BBD-4102，BBD-4101和BBD-4005所示序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 广州必贝特医药股份有限公司 用于抑制CIDEB基因表达的siRNA、药物及其应用

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