申请/专利权人：赛伦斯治疗有限责任公司

申请日：2019-07-26

公开（公告）日：2024-03-01

公开（公告）号：CN113164768B

主分类号：A61K45/06

分类号：A61K45/06;A61K31/4412;A61K31/713;C12N15/113;A61P7/06;A61P25/28;A61P25/16

优先权：["20180726 EP 18185879.6"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.01#授权;2021.08.13#实质审查的生效;2021.07.23#公开

摘要：本发明涉及产品和组合物及其用途。特别地，本发明涉及与一种或多种铁螯合剂和可能的其他活性剂组合的干扰TMPRSS6基因表达或抑制其表达的核酸产品，以及治疗用途，例如用于治疗血色素沉着病、卟啉症和血液病症，例如β‑地中海贫血、镰状细胞病和输血性铁超负荷或骨髓增生异常综合征，以及与骨髓移植有关的感染和非复发相关的死亡率。

主权项：1.核酸在制备用于治疗选自下组的状况的药物中的用途：血色素沉着病，迟发性皮肤卟啉症，血液病症，与铁超负荷有关的病症，和与骨髓移植有关的感染和非复发相关的死亡率，其中所述核酸抑制TMPRSS6的表达，其中所述核酸包含至少一个双链体区，所述双链体区包含第一链的至少部分和第二链的至少部分，所述第二链至少部分地与所述第一链互补，其中所述第一链至少部分地与由TMPRSS6基因转录的RNA的至少部分互补，其中所述第一链包含核苷酸序列5′aaccagaagaagcagguga3′SEQIDNOs:333，其中所述核酸用于与一种或多种铁螯合剂一起施用。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 赛伦斯治疗有限责任公司 用于抑制TMPRSS6表达的核酸和铁螯合剂

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