申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2019-09-17

公开（公告）日：2021-02-26

公开（公告）号：CN112424355A

主分类号：C12N15/113(20060101)

分类号：C12N15/113(20060101);A61K31/713(20060101);C07H21/02(20060101);A61P3/06(20060101);A61P3/08(20060101);A61P13/12(20060101);A61P19/06(20060101);A61P9/12(20060101)

优先权：["20180918 US 62/732,600"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.09.10#实质审查的生效;2021.02.26#公开

摘要：本发明涉及靶向己酮糖激酶KHK基因的RNAi试剂，例如dsRNA试剂。本发明还涉及使用这样的RNAi试剂抑制KHK基因表达的方法，以及治疗或预防受试者的KHK相关疾病的方法。

主权项：1.一种用于抑制己酮糖激酶KHK基因表达的双链核糖核酸dsRNA试剂，其中所述dsRNA试剂包含有义链和反义链，其中所述有义链包含与SEQIDNO:1的核苷酸89-107、176-194、264-282、474-492、508-526、529-547、562-580、616-646、682-700、705-723、705-757、705-799、739-757、739-799、760-799、804-822、837-855、892-910、959-977、992-1010、922-1041、1013-1041、1069-1108、1169-1140、1111-1140、1155-1196、1221-1261、1267-1294、或1320-1350中任一者的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含与SEQIDNO:2的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 己酮糖激酶(KHK)iRNA组合物及其使用方法

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