申请/专利权人:勃林格殷格翰国际有限公司
申请日:2022-04-11
公开(公告)日:2023-11-24
公开(公告)号:CN117120612A
主分类号:C12N15/113
分类号:C12N15/113
优先权:["20210915 EP 21196784.9","20210412 US 63/173,775","20210430 US 63/182,277"]
专利状态码:在审-实质审查的生效
法律状态:2024.04.30#实质审查的生效;2023.11.24#公开
摘要:本发明提供抑制KHK表达的寡核苷酸。本发明还提供包括该寡核苷酸的组合物及其用途,特定地,涉及治疗与KHK表达相关的疾病、病症及或病状的用途。
主权项:1.一种用于降低己酮糖激酶KHK表达的双链RNAi寡核苷酸或其药学上可接受的盐,该寡核苷酸包含反义链及有义链,其中该反义链及该有义链形成双螺旋区,其中该反义链包含与SEQIDNO:4至387中的任一者的KHKmRNA目标序列互补的区域且其中该互补区域的长度为至少15个连续核苷酸,其中优选地,该有义链包含SEQIDNO:4至387中的任一者中所阐述的序列,及或该反义链包含SEQIDNO:388至771中的任一者中所阐述的序列。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 勃林格殷格翰国际有限公司 用于抑制己酮糖激酶(KHK)的组合物及方法
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