申请/专利权人:日耳曼人特里亚斯艾普霍尔健康科学研究院基金会;吉恩特克公司
申请日:2018-10-17
公开(公告)日:2024-03-19
公开(公告)号:CN111542612B
主分类号:C12N15/86
分类号:C12N15/86
优先权:["20171017 EP 17382691.8"]
专利状态码:有效-授权
法律状态:2024.03.19#授权;2020.11.03#实质审查的生效;2020.08.14#公开
摘要:本发明提供用于治疗弗里德希氏共济失调的基因疗法。具体地,本发明提供用于生产腺相关病毒AAV载体的核酸、克隆载体和转移载体。所述核酸包含i编码共济蛋白的核酸序列,ii磷酸甘油酸激酶PGK启动子,以及iii土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件WPRE。本发明还提供包含所述AAV载体或核酸的药物组合物。此外,所述AAV载体、核酸或药物组合物可用作药物,具体地作为用于治疗弗里德希氏共济失调的药物。
主权项:1.包含核酸的腺相关病毒AAV载体,其中所述核酸包含:i编码共济蛋白的核酸序列;ii由SEQIDNO:1组成的磷酸甘油酸激酶PGK启动子;和iii土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件WPRE;其中ii和iii与i可操作连接并调控i的表达,其中在i和ii之间存在操作功能接头,其中所述接头由SEQIDNO:6组成,并且其中所述AAV载体是AAV血清型9载体。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 日耳曼人特里亚斯艾普霍尔健康科学研究院基金会;吉恩特克公司 用于治疗弗里德希氏共济失调的载体
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