申请/专利权人：北京三诺佳邑生物技术有限责任公司

申请日：2021-11-16

公开（公告）日：2024-03-19

公开（公告）号：CN114829606B

主分类号：C12N15/35

分类号：C12N15/35;A61P11/00;A61K48/00;C12N15/864;C07K14/015

优先权：["20201116 CN PCT/CN2020/129001"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.19#授权;2023.04.21#专利申请权的转移;2022.08.16#实质审查的生效;2022.07.29#公开

摘要：本发明描述了重组腺相关病毒。该重组腺相关病毒可包含具有增强肝细胞靶向性的衣壳蛋白。该重组腺相关病毒在人体中表现出较低的免疫原性。该重组腺相关病毒可包含表达盒，其包含多核苷酸序列，该序列编码用于治疗肝脏疾病的治疗剂。本发明还提供了重组腺相关病毒的包装系统，生产重组腺相关病毒的方法。包含重组腺相关病毒的药物组合物，以及所述组合物用于治疗包括法布里病和乙型肝炎在内的肝脏疾病的用途。

主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV或包含其的组合物在制备用于治疗肝脏疾病药物中的用途，其中所述重组腺相关病毒包含：a腺相关病毒AAV衣壳蛋白，其氨基酸序列如SEQIDNO：1所示；及b表达盒，其包含多核苷酸序列，其中多核苷酸序列编码可用于治疗肝脏疾病的治疗剂。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 北京三诺佳邑生物技术有限责任公司 一种增强肝靶向性的重组腺相关病毒及其用途

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