申请/专利权人：首都医科大学附属北京儿童医院

申请日：2024-01-15

公开（公告）日：2024-04-02

公开（公告）号：CN117568347B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/7105;A61P35/00

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.02#授权;2024.03.08#实质审查的生效;2024.02.20#公开

摘要：本发明属于基因诊断和治疗领域，具体涉及PPEF1作为神经母细胞瘤药物靶点的应用。本发明提供了一种磷酸酶PPEF1基因及其编码产物在MYCN扩增神经母细胞瘤中的应用，可以作为MYCN扩增神经母细胞瘤的治疗及药物筛选靶点，对MYCN扩增神经母细胞瘤治疗及药物筛选提供了新的思路。

主权项：1.抑制PPEF1基因表达的试剂在制备治疗MYCN扩增神经母细胞瘤的药物中的应用，其特征在于：所述抑制PPEF1基因表达的试剂为特异性靶向PPEF1基因的siRNA，siRNA的核苷酸序列如SEQIDNO.1或SEQIDNO.2所示。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 首都医科大学附属北京儿童医院 PPEF1作为神经母细胞瘤药物靶点的应用

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