申请/专利权人：苏州瑞博生物技术股份有限公司

申请日：2018-11-29

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN110945130B

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;C12N15/113;A61K31/713;A61K47/18;A61K47/10;A61K47/28;A61K47/36;A61P3/06;A61P9/10

优先权：["20171201 CN 2017112493569","20171229 CN 2017114829150"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.09#授权;2020.10.13#著录事项变更;2020.04.24#实质审查的生效;2020.03.31#公开

摘要：提供了一种抑制血管生成素样蛋白3ANGPTL3基因表达的siRNA，以及含有该siRNA的药物组合物和缀合物。该siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列A，所述核苷酸序列A与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列B，所述核苷酸序列B与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。

主权项：1.一种siRNA，所述siRNA含有正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰的核苷酸，其中，所述正义链含有一段核苷酸序列I，反义链含有一段核苷酸序列II，所述核苷酸序列Ⅰ和所述核苷酸序列Ⅱ至少部分地反向互补形成双链区，其中，所述核苷酸序列Ⅰ含有核苷酸序列A，所述核苷酸序列A与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于1个核苷酸差异，且所述核苷酸序列Ⅱ含有核苷酸序列B，所述核苷酸序列B与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列长度相等：5'-CCAAGAGCACCAAGAACUZ-3'SEQIDNO:1；5'-Z'AGUUCUUGGUGCUCUUGG-3'SEQIDNO:2，其中，Z为A，Z'为U，所述核苷酸序列A中包含位置对应于Z的核苷酸ZA，所述核苷酸序列B中包含位置对应于Z'的核苷酸Z'B，所述Z'B是所述反义链5'末端的第一个核苷酸；所述位置对应是指从核苷酸序列相同端起算，处于核苷酸序列中相同的位置；并且所述核苷酸序列A和所述核苷酸序列B实质上反向互补或完全反向互补；所述实质上反向互补是指两个核苷酸序列之间存在不多于1个的碱基错配；完全反向互补是指两个核苷酸序列之间没有错配；所述核苷酸序列B与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列之间没有核苷酸差异，或者所述核苷酸序列B与SEQIDNO:2所示的核苷酸序列之间包括Z'B位置处的核苷酸差异，且Z'B选自A、C或G，其中，按照5'末端到3'末端的方向，在所述正义链中，所述核苷酸序列A的第7、8、9位或者5、7、8、9位的核苷酸为氟代修饰的核苷酸，所述正义链中其余位置的核苷酸为非氟代修饰的核苷酸；按照5'末端到3'末端的方向，在所述反义链中，所述核苷酸序列B的第2、6、14、16位或者2、6、8、9、14、16位的核苷酸为氟代修饰的核苷酸，所述反义链中其余位置的核苷酸为非氟代修饰的核苷酸，其中，每一个非氟代修饰的核苷酸均为甲氧基修饰的核苷酸，所述甲氧基修饰的核苷酸指核糖基的2'-羟基被甲氧基取代而形成的核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 苏州瑞博生物技术股份有限公司 一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD