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【发明公布】ScAAV-DJ/8装载的精炼凝血因子IX载体的制备及用途_浙江大学医学院附属儿童医院_202410055874.0 

申请/专利权人:浙江大学医学院附属儿童医院

申请日:2024-02-05

公开(公告)日:2024-04-12

公开(公告)号:CN117867025A

主分类号:C12N15/864

分类号:C12N15/864;C12N15/67;C12N15/64;C12N15/57;A61K35/28;A61K38/48;A61K48/00;A61P7/04

优先权:

专利状态码:在审-实质审查的生效

法律状态:2024.04.30#实质审查的生效;2024.04.12#公开

摘要:本发明公开了ScAAV‑DJ8装载的精炼凝血因子IX载体的制备方法,具体步骤为:设计精炼凝血因子IX基因F9装载入ScAAV‑DJ8,并在F9基因前加人脂蛋白肝控制区和人抗胰蛋白酶α1基因启动子,及SV40小T抗原内含子形成能稳定高表达具有FIX活性的ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco载体;所述ScAAV载体的提供,ScAAV‑LP1‑hFIXco的合成均由有关商业公司完成;使用AAV‑DJ8HelperFreeBicistronicexpressionsystemkit试剂盒完成ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco的组装,扩增。本发明首次合成ScAAV‑DJ8装载的精炼FIX能成功诱导肝细胞合成FIX,并在细胞层面检测到FIX的稳定表达,在FIX敲除小鼠的实验中能显著改善其凝血功能。有望进一步应用于血友病乙基因治疗中。

主权项:1.ScAAV-DJ8装载的精炼凝血因子IX载体,其特征在于,所述载体为双链腺相关病毒载体ScAAV-DJ8-LP1-hFIXco载体,已于2023年12月05日保藏于中国典型培养物保藏中心武汉,其保藏编号为CCTCCNO:V2023112。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 浙江大学医学院附属儿童医院 ScAAV-DJ/8装载的精炼凝血因子IX载体的制备及用途

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