申请/专利权人：阿伯生物技术公司

申请日：2022-06-03

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN117897485A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K38/46;C12N9/22;A61K48/00

优先权：["20210604 US 63/197,073","20210723 US 63/225,046","20211222 US 63/292,889","20220119 US 63/300,727"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.16#公开

摘要：本文提供了用于对HAO1基因进行基因编辑的包括靶向HAO1的RNA向导的基因编辑系统和或组合物。本文还提供了使用所述基因编辑系统将编辑引入到所述HAO1基因和或治疗原发性高草酸尿症PH的方法，以及用于表征所述基因编辑系统的方法。

主权项：1.一种基因编辑系统，其用于对羟基酸氧化酶1HAO1基因进行基因编辑，所述基因编辑系统包括iCas12i2多肽或编码所述Cas12i2多肽的第一核酸，其中所述Cas12i2多肽包括与SEQIDNO:922至少95％相同的氨基酸序列，并且包括相对于SEQIDNO:922的一个或多个突变；iiRNA向导或编码所述RNA向导的第二核酸，其中所述RNA向导包括对HAO1基因内的靶序列具有特异性的间隔子序列，所述靶序列与包括5'-TTN-3'的基序的位于所述靶序列的5'的原间隔子相邻基序PAM相邻。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿伯生物技术公司 包括靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNA向导的基因编辑系统和其用途

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