申请/专利权人：马萨诸塞大学

申请日：2022-04-25

公开（公告）日：2024-04-19

公开（公告）号：CN117916382A

主分类号：C12N15/86

分类号：C12N15/86

优先权：["20210426 US 63/179,663","20210510 US 63/186,753"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.05.07#实质审查的生效;2024.04.19#公开

摘要：本公开的方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分地基于分离的核酸和基因治疗载体，如病毒例如，rAAV载体，其包含编码治疗性基因产物如蛋白或肽的一个或多个基因片段例如，小基因。在一些实施方案中，本公开涉及编码ABCA4蛋白例如，ABCA4基因的基因产物或其部分的基因治疗载体。在一些实施方案中，本公开描述的组合物可用于治疗与ABCA4基因突变相关的疾病，例如眼底黄色斑点症。

主权项：1.一种增加有需要的受试者的视网膜外核层ONL厚度的方法，所述方法包括向受试者的视网膜施用腺相关病毒AAV载体，所述AAV载体包含编码ABCA4小基因的转基因，所述ABCA4小基因编码SEQIDNO：9-14和20-24中任一项所示的氨基酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 马萨诸塞大学 眼底黄色斑点症(ABCA4)的基因疗法

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