申请/专利权人：瑞泽恩制药公司

申请日：2018-01-19

公开（公告）日：2024-04-26

公开（公告）号：CN110446785B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12Q1/6883

优先权：["20170123 US 62/449,335","20170317 US 62/472,972","20171106 US 62/581,918"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.26#授权;2020.02.18#实质审查的生效;2019.11.12#公开

摘要：本文提供与HSD17B13变体相关的组合物，该组合物包含与HSD17B13的变体相关的分离的核酸和蛋白质，本文还提供包含所述核酸和蛋白质的细胞。本文进一步提供与HSD17B13变体相关的方法。这些方法包括通过使用核酸酶试剂，外源供体序列，转录活化剂，转录抑制剂和表达重组HSD17B13基因或编码HSD17B13蛋白质的核酸的表达载体的任何组合修饰细胞的方法。本文还提供用于治疗患有慢性肝病或有发展为慢性肝病的风险的受治者的治疗性方法和预防性方法。

主权项：1.一种用于预防和或治疗慢性肝病的药物组合物，包括：aCas蛋白质或编码所述Cas蛋白质的核酸；和b第一向导RNA或编码所述第一向导RNA的DNA，其中，所述第一向导RNA与所述Cas蛋白质形成复合物并且靶向细胞中HSD17B13基因内的第一向导RNA靶向序列，其中，所述第一向导RNA靶向序列位于HSD17B13基因的起始密码子的200个核苷酸内，其中，所述Cas蛋白质裂解HSD17B13基因或改变HSD17B13基因的表达。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 瑞泽恩制药公司 HSD17B13变体及其应用

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