申请/专利权人：上海瑞宏迪医药有限公司

申请日：2023-10-27

公开（公告）日：2024-04-30

公开（公告）号：CN117947041A

主分类号：C12N15/12

分类号：C12N15/12;C07K14/47;C12N15/864;C12N7/04;C12N7/01;A61K48/00;A61P43/00;A61P9/10;A61P27/02;C12R1/93

优先权：["20221028 CN 2022113375999"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.30#公开

摘要：本公开涉及编码重组补体因子H多肽的核酸分子及用途。具体而言，本公开涉及编码重组补体因子H多肽的核酸分子、载体、重组腺相关病毒载体、重组腺相关病毒颗粒、宿主细胞，包含核酸分子、载体、重组腺相关病毒载体或重组腺相关病毒颗粒的药物组合物，以及医药用途、治疗方法，重组腺相关病毒颗粒的制备方法。本公开中的核酸分子编码的重组补体因子H多肽具有补体调节活性，尤其涉及补体旁路途径调节活性。

主权项：1.一种核酸分子，其包含编码重组补体因子HCFH多肽的转基因，其中，所述重组补体因子H多肽从N末端向C末端依次包括第一结构域，与所述第一结构域可操作地连接的第二结构域，以及与所述第二结构域可操作地连接的第三结构域；所述第一结构域包含来自补体因子H的短同源重复序列SCR1、2、3、4中的一个或多个，所述第二结构域包含来自补体因子H的短同源重复序列SCR17、18、19、20中的一个或多个，所述第三结构域包含来自补体因子H的短同源重复序列SCR6、7、8中的一个或多个。优选地，所述第一结构域选自如下1-2中的任一项或其任意组合：1SCR1-3，2SCR1-4，所述第二结构域选自如下3-5中的任一项或其任意组合：3SCR17-20，4SCR18-20，5SCR19-20；所述第三结构域选自如下6-9中的任意一项或其任意组合：6SCR7，7SCR6-7，8SCR6-8，9SCR7-8；优选地，所述重组补体因子H多肽从N末端向C末端依次包括：SCR1-4，与所述SCR1-4可操作地连接的SCR18-20，与所述SCR18-20可操作地连接的SCR6-8。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 上海瑞宏迪医药有限公司 编码重组补体因子H多肽的核酸分子及用途

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