申请/专利权人：全国儿童医院研究所

申请日：2018-10-19

公开（公告）日：2020-07-17

公开（公告）号：CN111433367A

主分类号：C12N15/86(20060101)

分类号：C12N15/86(20060101);C07K14/475(20060101);A61K48/00(20060101)

优先权：["20171020 US 62/574828","20180525 US 62/676687","20181004 US 62/741335"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2020.11.10#实质审查的生效;2020.07.17#公开

摘要：本披露内容涉及神经营养因子3NT‑3多核苷酸的重组腺相关病毒rAAV递送。本披露内容提供了rAAV和使用该rAAV进行NT‑3基因疗法以改善肌肉强度、刺激肌肉生长以及治疗肌肉消耗障碍如肌营养不良和腓骨肌萎缩神经病变的方法。

主权项：1.一种核酸，该核酸以从5'至3'的顺序包含：i第一AAV2反向末端重复序列ITR；iiSEQIDNO:11的核苷酸147-860所列出的肌肉肌酸激酶启动子增强子序列；iii编码人NT-3多肽的核苷酸序列；以及iv第二AAV2ITR序列；其中该人NT-3多肽具有氨基酸序列，该氨基酸序列与SEQIDNO:2至少90％相同或与SEQIDNO:2为100％相同，或者由与SEQIDNO:11的核苷酸1077-1850为90％相同或与SEQIDNO:11的核苷酸1077-1850为100％相同的核苷酸序列编码。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 全国儿童医院研究所 NT-3基因疗法的方法和材料

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