申请/专利权人：国立大学法人东海国立大学机构

申请日：2019-11-08

公开（公告）日：2021-08-17

公开（公告）号：CN113272436A

主分类号：C12N15/864(20060101)

分类号：C12N15/864(20060101);C12N5/10(20060101);A61K35/761(20150101);A61K48/00(20060101);A61K35/30(20150101);A61P27/02(20060101)

优先权：["20181108 JP 2018-210670"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.10.22#实质审查的生效;2021.08.17#公开

摘要：一种载体，其为用于向细胞内的核酸中插入希望的核酸的腺相关病毒AAV载体，前述细胞内的核酸在从5’末端到3’末端的方向上依次包含由第1核苷酸序列组成的区域及由第2核苷酸序列组成的区域，前述载体包含：第1gRNA靶序列、由第1核苷酸序列组成的区域、前述希望的核酸、由第2核苷酸序列组成的区域、第2gRNA靶序列、细胞特异性启动子、编码Cas9核酸酶的序列、RNA聚合酶III启动子、编码识别前述第1gRNA靶序列的第1gRNA的序列、及编码识别前述第2gRNA靶序列的第2gRNA的序列，前述载体在前述Cas9核酸酶作用下产生包含由第1核苷酸序列组成的区域、前述希望的核酸、及由前述第2核苷酸序列组成的区域的核酸片段，前述细胞内的核酸中的第1核苷酸序列与前述载体中的第1核苷酸序列通过微同源介导性结合而连接，前述细胞内的核酸中的第2核苷酸序列与前述载体中的第2核苷酸序列通过微同源介导性结合而连接，由此前述希望的核酸被插入前述细胞内的核酸中的由前述第1核苷酸序列组成的区域和由前述第2核苷酸序列组成的区域之间。

主权项：1.一种载体，其为用于向细胞内的核酸中插入希望的核酸的腺相关病毒AAV载体，所述细胞内的核酸在从5’末端到3’末端的方向上依次包含由第1核苷酸序列组成的区域及由第2核苷酸序列组成的区域，所述载体包含：第1gRNA靶序列、由第1核苷酸序列组成的区域、所述希望的核酸、由第2核苷酸序列组成的区域、第2gRNA靶序列、细胞特异性启动子、编码Cas9核酸酶的序列、RNA聚合酶III启动子、编码识别所述第1gRNA靶序列的第1gRNA的序列、及编码识别所述第2gRNA靶序列的第2gRNA的序列，所述载体在所述Cas9核酸酶作用下产生包含由第1核苷酸序列组成的区域、所述希望的核酸、及由所述第2核苷酸序列组成的区域的核酸片段，所述细胞内的核酸中的第1核苷酸序列与所述载体中的第1核苷酸序列通过微同源介导性结合而连接，所述细胞内的核酸中的第2核苷酸序列与所述载体中的第2核苷酸序列通过微同源介导性结合而连接，由此所述希望的核酸被插入所述细胞内的核酸中的所述由第1核苷酸序列组成的区域和所述由第2核苷酸序列组成的区域之间。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 国立大学法人东海国立大学机构 使用利用单一的AAV载体的基因组编辑的基因治疗

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