申请/专利权人：佛罗里达大学研究基金会有限公司

申请日：2020-01-23

公开（公告）日：2021-09-03

公开（公告）号：CN113347962A

主分类号：A61K9/00(20060101)

分类号：A61K9/00(20060101);A61K9/51(20060101);A61K35/761(20060101);A61K38/16(20060101);A61K48/00(20060101);C07K14/005(20060101)

优先权：["20190123 US 62/795,695"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.09.21#实质审查的生效;2021.09.03#公开

摘要：本公开内容提供了包含新衣壳变体AAV44.9E531D的rAAV颗粒。本公开内容还提供了包含AAV44.9E531D的rAAV颗粒，用于治疗眼，包括治疗视网膜疾病。在一些具体的实施方案中，本公开内容提供了包含AAV44.9E531D衣壳的rAAV颗粒，其在视网膜下注射至对象的中央凹后表现出增强的侧向扩散，其中使中央凹的脱离最小化。本公开内容还提供了包含AAV44.9E531D衣壳和编码异源核酸序列的多核苷酸的rAAV颗粒。还提供了包括向有此需要的哺乳动物施用rAAV颗粒的治疗方法，以及用rAAV颗粒转导光感受器和RPE细胞的方法。

主权项：1.重组腺相关病毒rAAV颗粒，其包含含有SEQIDNO:3的氨基酸序列的衣壳蛋白，其中所述rAAV颗粒还包含含有异源核酸序列的多核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 佛罗里达大学研究基金会有限公司 通过合理设计增强的新型AAV病毒在视网膜中的高效转导和侧向扩散

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