申请/专利权人：分贝治疗公司

申请日：2019-10-11

公开（公告）日：2021-09-07

公开（公告）号：CN113365603A

主分类号：A61K9/00(20060101)

分类号：A61K9/00(20060101);A61K48/00(20060101);C12N5/00(20060101);C12N15/864(20060101)

优先权：["20181011 US 62/744604","20191007 US 62/911885"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.10.29#实质审查的生效;2021.09.07#公开

摘要：本发明提供了能够用于转导多种内耳细胞类型的AAV1载体及其用于治疗听力损失、耳聋、耳鸣和前庭功能障碍的用途。

主权项：1.一种在人受试者中转导发育的内耳细胞的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的转导三种或更多种选自由以下组成的组的内耳细胞类型的量的血清型1腺相关病毒AAV1载体：外毛细胞、前庭毛细胞、前庭暗细胞、前庭纤维细胞、Scarpa神经节神经元、前庭毛细血管的内皮细胞、前庭支持细胞、边缘细胞、内指状细胞、内柱细胞、外柱细胞、第一排Deiter细胞、第二排Deiter细胞、第三排Deiter氏细胞、Hensen氏细胞、Claudius细胞、螺旋凸细胞、根细胞、齿间细胞、血管纹基底细胞、血管纹中间细胞、血管纹边缘细胞、螺旋神经节神经元、耳蜗毛细血管的内皮细胞、纤维细胞、赖斯纳氏膜的细胞和胶质细胞。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 分贝治疗公司 AAV1载体及其用于治疗耳部适应症的用途

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