申请/专利权人：马萨诸塞大学

申请日：2020-04-16

公开（公告）日：2022-04-26

公开（公告）号：CN114402075A

主分类号：C12N15/52

分类号：C12N15/52;C12N15/11;A61K48/00;A61K38/17;C07K14/47;C12Q1/6883

优先权：["20190419 US 62/836,429"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2022.05.13#实质审查的生效;2022.04.26#公开

摘要：本公开的多个方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分基于分离的核酸和基因治疗载体，例如病毒例如，rAAV载体，其包含编码治疗性基因产物，例如蛋白或肽的一个或多个基因片段例如，小基因。在一些实施方案中，本公开涉及编码USH2A蛋白例如，USH2A基因的基因产物或其部分的基因治疗载体。在一些实施方案中，本公开所描述的组合物可用于治疗与USH2A基因中的突变相关的疾病，例如乌谢尔综合征。

主权项：1.一种分离的核酸，其包含编码具有如SEQIDNO:3-14中任一所示核酸序列的USH2A小基因的转基因。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 马萨诸塞大学 乌谢尔综合征(USH2A)的基因疗法

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD