申请/专利权人：佛罗里达州大学研究基金会

申请日：2021-03-31

公开（公告）日：2023-01-31

公开（公告）号：CN115666658A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;C07K14/075;C07K14/47;C12N7/01;C12N15/09;C12N15/11

优先权：["20200401 US 63/003,774"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.02.17#实质审查的生效;2023.01.31#公开

摘要：公开了用于治疗哺乳动物眼部疾病，并且特别是与厄舍综合征IBUSH1B相关的视网膜并发症的组合物和方法。还公开了用于治疗哺乳动物内耳疾病，并且特别是与厄舍综合征IBUSH1B相关的耳毛细胞并发症的组合物和方法。本公开内容提供了改进的基于AAV的双载体系统，其促进全长蛋白质的表达，所述全长蛋白质的编码序列超过单个AAV载体的多核苷酸包装容量。本文中描述了经修饰杂交体双载体系统，其通过改变分裂点例如，从外显子23与24之间改变至外显子21与22之间将MY07A尾部结构域的编码序列从前半载体转移到后半载体，从而消除截短MY07A蛋白的产生。本文进一步描述了改进的、密码子修饰的杂交体和重叠载体系统，其中去除了非编码序列中的推定的终止密码子和残留序列。

主权项：1.多核苷酸载体系统，其包含：i第一AAV载体多核苷酸，其包含在所述多核苷酸的每一端的反向末端重复，和在所述反向末端重复之间的启动子，启动子之后是编码肌球蛋白多肽的N端部分的部分编码序列，以及ii第二AAV载体多核苷酸，其包含在所述多核苷酸的每一端的反向末端重复，和在所述反向末端重复之间的编码所述肌球蛋白多肽的C端部分的部分编码序列，其中编码所述第一AAV载体和所述第二AAV载体中的多肽序列的多核苷酸序列包含有重叠的多核苷酸序列，并且其中所述第一AAV载体多核苷酸包含与SEQIDNO：63、90或66具有至少约80％、至少85％、至少90％、至少95％、至少98％或至少99％同一性的核酸序列；并且所述第二AAV载体多核苷酸包含与SEQIDNO：77或80具有至少约80％至少85％、至少90％、至少95％、至少98％或至少99％同一性的核酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 佛罗里达州大学研究基金会 具有提高的治疗USH1B的安全性的双AAV-MYO7A载体

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD