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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
申请日：2020-11-06
公开（公告）日：2022-08-30
公开（公告）号：CN114981431A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/713;C07H21/02;A61P9/12
优先权：["20191113 US 62/934,695","20200430 US 63/017,854"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2022.11.29#实质审查的生效;2022.08.30#公开
摘要：本发明涉及在受试者中抑制AGT基因表达的方法，以及用于使用靶向所述AGT基因的RNAi剂例如，双链RNAi剂治疗患有AGT相关病症例如，高血压的受试者的方法。本发明还涉及使用此类RNAi剂抑制AGT基因表达来降低受试者的血压水平的方法。
主权项：1.一种用于在受试者中抑制血管紧张素原AGT基因表达的方法，所述方法包括向所述受试者施用固定剂量的约50mg至约800mg的双链核糖核酸RNAi剂，或其盐，其中所述双链RNAi剂或其盐包含形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包含含有核苷酸序列UGUACUCUCAUUGUGGAUGACGASEQIDNO:9的至少19个连续核苷酸的核苷酸序列，和所述有义链包含含有核苷酸序列GUCAUCCACAAUGAGAGUACASEQIDNO:10的至少19个连续核苷酸的核苷酸序列；其中所述双链RNAi剂或其盐包含至少一个修饰的核苷酸；和其中所述核苷酸上的修饰的至少一个是热不稳定的核苷酸修饰，从而抑制所述受试者中所述AGT基因的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于治疗血管紧张素原(AGT)相关病症的方法和组合物
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