申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-06-29

公开（公告）日：2024-03-05

公开（公告）号：CN117651768A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210630 US 63/216,758","20211108 US 63/276,808"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.05#公开

摘要：本发明涉及抑制受试者体内的AGT基因的表达的方法，以及用于使用靶向所述AGT基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂来治疗患有AGT相关病症，例如高血压症的受试者的方法。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制AGT基因的表达而降低受试者的血压水平的方法。

主权项：1.一种用于抑制受试者体内的血管紧张素原AGT基因的表达的方法，所述方法包括向所述受试者施用约50mg至约800mg的固定剂量的双链核糖核酸RNAi药剂或其盐，其中所述双链RNAi药剂或其盐包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括包含核苷酸序列UGUACUCUCAUUGUGGAUGACGASEQIDNO:9的至少19个连续核苷酸的核苷酸序列，并且所述有义链包括包含核苷酸序列GUCAUCCACAAUGAGAGUACASEQIDNO:10的至少19个连续核苷酸的核苷酸序列；其中所述双链RNAi药剂或其盐包括至少一种经修饰的核苷酸；并且其中所述核苷酸上的修饰中的至少一种修饰为热不稳定核苷酸修饰，由此抑制所述受试者体内的所述AGT基因的表达。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于治疗血管紧张素原(AGT)相关病症的方法和组合物

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