申请/专利权人：IONIS制药公司

申请日：2021-04-30

公开（公告）日：2023-05-09

公开（公告）号：CN116096380A

主分类号：A61K31/7115

分类号：A61K31/7115;A61K31/725;A61P25/28;C12N15/113

优先权：["20200501 US 63/019,089"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.05.26#实质审查的生效;2023.05.09#公开

摘要：提供了用于减少细胞或受试者中的ATXN1RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的ATXN1的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括步态和肢体性共济失调、认知损害、说话和吞咽困难、磁共振成像MRI中小脑和脑干的萎缩、经由磁共振谱MRS检测到的小脑和脑干中的神经化学异常以及在症状出现后10‑15年内死亡。此类神经退行性疾病包括1型脊髓小脑性共济失调。

主权项：1.一种寡聚化合物，所述寡聚化合物包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成，其中所述经修饰的寡核苷酸的核碱基序列与ATXN1核酸的等长部分至少80％互补，并且其中所述经修饰的寡核苷酸包含至少一种选自经修饰的糖部分和经修饰的核苷间键联的修饰。

全文数据：

权利要求：

百度查询： IONIS制药公司 调节ATXN1的化合物和方法

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