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申请/专利权人：豪夫迈·罗氏有限公司
申请日：2020-04-01
公开（公告）日：2021-12-10
公开（公告）号：CN113785060A
主分类号：C12N15/113(20060101)
分类号：C12N15/113(20060101);A61K31/7115(20060101);A61K31/712(20060101);A61K31/7125(20060101);A61P25/00(20060101)
优先权：["20190404 EP 19167388.8","20190404 EP 19167394.6","20190404 EP 19167386.2","20190603 EP PCT/EP2019/064276","20190603 EP PCT/EP2019/064274","20190603 US 16/430,339","20190820 US 16/545,823"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2022.04.15#实质审查的生效;2021.12.10#公开
摘要：本发明涉及能够调节靶细胞中ATXN2表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸与ATXN2mRNA杂交。本发明进一步涉及所述寡核苷酸的缀合物和药物组合物，以及使用所述寡核苷酸治疗神经退行性疾病诸如脊髓小脑共济失调2型SCA2、肌萎缩性脊髓侧索硬化症ALS、阿尔茨海默氏病额颞叶痴呆FTD、帕金森综合征和具有TDP‑43蛋白病的病症的方法。
主权项：1.一种下式的反义寡核苷酸：TCAcAttttactttaacCTCSEQIDNO15_4其中大写字母为β-D-氧基LNA核苷，小写字母为DNA核苷，所有LNAC均为5-甲基胞嘧啶，所有核苷间键均为硫代磷酸酯核苷间键。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 豪夫迈·罗氏有限公司 用于调节ATXN2表达的寡核苷酸
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