申请/专利权人：IONIS制药公司

申请日：2019-07-25

公开（公告）日：2023-12-26

公开（公告）号：CN112423767B

主分类号：A61K31/712

分类号：A61K31/712;A61K31/7125;C12N15/113

优先权：["20180725 US 62/703,240"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.12.26#授权;2021.08.06#实质审查的生效;2021.02.26#公开

摘要：提供了用于减少细胞或动物中的ATXN2RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的Ataxin‑2蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。这类症状和标志包括共济失调、神经病变和聚集体形成。这类神经退行性疾病包括脊髓小脑性共济失调2型SCA2、肌萎缩侧索硬化ALS和帕金森综合征。

主权项：1.一种经修饰的寡核苷酸或其盐，所述经修饰的寡核苷酸如以下化学结构式所示： SEQIDNO:3235。

全文数据：

权利要求：

百度查询： IONIS制药公司 用于减少ATXN2表达的化合物和方法

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