申请/专利权人：四川阿思科力生物科技有限公司;苏州因特药物研发有限公司;苏州大学

申请日：2023-05-31

公开（公告）日：2023-09-12

公开（公告）号：CN116732097A

主分类号：C12N15/85

分类号：C12N15/85;C12N15/66;C12N15/62;A61K39/00;A61P35/00;A61P35/04

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.09.29#实质审查的生效;2023.09.12#公开

摘要：本发明涉及生物医药领域，尤其是涉及于PD‑1位点定点敲入ROBO1CAR的细胞及其制备方法和应用。基于基因编辑技术，以非病毒转导方式，向细胞内递送基因编辑蛋白和sgRNA，以及ssDNA表达盒，对细胞毒性更小，安全可靠。在免疫细胞上实现了于PD‑1基因组特定位点敲入嵌合抗原受体表达盒。与传统的两步法分别转入嵌合抗原受体和敲除PD‑1基因相比，本发明仅一步即实现了相同的敲除PD‑1和转入嵌合抗原受体的技术效果，大大缩短了研发时间。本发明将嵌合抗原受体表达盒整合进PD‑1基因组，使得嵌合抗原受体在细胞传代中更加稳定。

主权项：1.含有靶向PD-1同源臂的嵌合抗原受体表达盒，其特征在于，所述表达盒按照5’至3’方向依次包括启动子元件、嵌合抗原受体表达元件和终止子元件；所述表达盒的上游和或下游连有靶向PD-1的同源臂。

全文数据：

权利要求：

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