申请/专利权人：北京福元医药股份有限公司

申请日：2023-09-27

公开（公告）日：2024-01-02

公开（公告）号：CN117327698A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K47/54;A61P9/10;A61P9/00

优先权：["20220928 CN 2022111887244"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.01.19#实质审查的生效;2024.01.02#公开

摘要：本公开涉及用于抑制LPA基因表达的双链核糖核酸及其修饰物、缀合物和用途。具体来说，本公开涉及一种用于抑制LPA基因表达的双链核糖核酸、双链核糖核酸修饰物、双链核糖核酸缀合物、药物组合物和用途，以及用于抑制细胞内LPA基因表达的方法。本公开提供的双链核糖核酸，能够在细胞内结合形成RNA诱导沉默复合物RISC，切割LPA基因转录的mRNA，高效、特异地抑制LPA基因的表达，用于治疗LPA基因介导的疾病，在临床疾病治疗中具有重要应用前景。

主权项：1.一种双链核糖核酸，所述双链核糖核酸包括正义链和反义链，所述正义链与所述反义链互补和或基本上反向互补形成所述双链核糖核酸的双链区；其中，所述正义链包含与靶标序列中至少15个连续核苷酸的差异不超过3个核苷酸的序列A，所述反义链包含与靶标序列中至少15个连续核苷酸的反向互补序列的差异不超过3个核苷酸的序列B；所述靶标序列选自如SEQIDNO:1～19、SEQIDNO:571～588任一项所示的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 北京福元医药股份有限公司 用于抑制LPA基因表达的双链核糖核酸及其修饰物、缀合物和用途

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