申请/专利权人：费城儿童医院

申请日：2022-04-18

公开（公告）日：2024-02-13

公开（公告）号：CN117561067A

主分类号：A61K31/713

分类号：A61K31/713;A61K31/7105;A61K31/712;A61K31/7115;A61K48/00;A61P25/14

优先权：["20210416 US 63/175,988"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.05.03#实质审查的生效;2024.02.13#公开

摘要：公开了用于治疗H‑ABC脑白质营养不良的组合物和方法。

主权项：1.一种降低靶细胞中的TUBB4A水平，从而改善有需要的患者的H-ABC脑白质营养不良的症状的方法，所述方法包括在所述患者中施用治疗有效量的包含靶向TUBB4A的合成的抑制性核酸分子的组合物，其中在所述细胞中降低TUBB4A水平并降低以下的一种或多种：i运动发育迟缓；ii认知功能障碍；iii步态功能障碍；iv共济失调；v意向性震颤；vi构音障碍；vii发音障碍；和viii异常髓鞘形成不足；其中所述合成的核酸分子选自反义寡核苷酸、shRNA、siRNA和适用于CRISPR编辑TUBB4A靶向核酸的引导链。

全文数据：

权利要求：

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