申请/专利权人：学校法人爱知医科大学;国立研究开发法人医药基盘·健康·营养研究所

申请日：2018-02-20

公开（公告）日：2024-02-13

公开（公告）号：CN110520532B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61P25/00;C12N15/09

优先权：["20170331 JP 2017-072315"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.02.13#授权;2019.12.24#实质审查的生效;2019.11.29#公开

摘要：提供一种阻碍硫酸软骨素生物合成的反义寡核苷酸。反义寡核苷酸具有至少1个抑制硫酸软骨素N‑乙酰氨基半乳糖转移酶‑1CSGalNAcT1基因及硫酸软骨素N‑乙酰氨基半乳糖转移酶‑2CSGalNAcT2基因中的一方或双方的表达的修饰核苷酸。

主权项：1.一种反义寡核苷酸，抑制硫酸软骨素N-乙酰氨基半乳糖转移酶-1即CSGalNAcT1基因及硫酸软骨素N-乙酰氨基半乳糖转移酶-2即CSGalNAcT2基因中的双方，所述反义寡核苷酸是由序列号1、9、16、18、21～30、35、37、39、40、49～52、54、55、57、58、59、62、63、67、88、89、102、107及144表示的核苷酸序列的任一个，所述反义寡核苷酸由如下区域构成：由3个LNA核苷构成的5'侧翼区、由9个脱氧核糖核苷构成的DNA缺口区以及由2个LNA核苷和3'端的1个脱氧核糖核苷构成的3'侧翼区，LNA核苷中的胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶，全部核苷间连接键是硫代磷酸酯键。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 学校法人爱知医科大学;国立研究开发法人医药基盘·健康·营养研究所 阻碍硫酸软骨素生物合成的反义核酸

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