申请/专利权人：日商基因编辑力股份有限公司

申请日：2022-04-27

公开（公告）日：2024-02-23

公开（公告）号：CN117597151A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00

优先权：["20210430 JP 2021-077262"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.02.23#公开

摘要：本发明提供于治疗强直性肌肉营养不良1型DM1有效的医药组合物或方法。本发明的解決手段提供利用经改变的PPR蛋白质的DM1治疗药或治疗方法。

主权项：1.一种医药组合物，为强直性肌肉营养不良1型治疗用的医药组合物，前述医药组合物包含将与CUG重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸，与前述CUG重复序列特异性结合的蛋白质至少含有6个由式1表示的30至38个胺基酸长的多肽构成的五肽重复PPR基序，HelixA-X-HelixB-L式1式1中：HelixA为12个胺基酸长的可形成α螺旋结构的部分，以式2表示，A1-A2-A3-A4-A5-A6-A7-A8-A9-A10-A11-A12式2式2中，A1至A12各自独立地表示胺基酸；X为不存在或为由1至9个胺基酸长构成的部分；HelixB为由11至13个胺基酸长所构成的可形成α螺旋结构的部分；L为2至7个胺基酸长的以式3表示的部分；Lvli-Lvi-Lv-Liv-Liii-Lii-Li式3式3中，各胺基酸从C末端侧编码为“i”-1、“ii”-2，但，Liii至Lvii有不存在的情况前述各PPR基序中的A1、A4及Lii的3个胺基酸的组合或A4、Lii的2个胺基酸的组合由前述的各PPR基序选择使结合于C、U或G，据此而构成为前述蛋白质与前述CUG重复序列特异性结合。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 日商基因编辑力股份有限公司 强直性肌肉营养不良1型治疗药

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD