申请/专利权人：萨雷普塔治疗公司

申请日：2022-05-13

公开（公告）日：2024-03-01

公开（公告）号：CN117642509A

主分类号：C12N15/864

分类号：C12N15/864;A61P21/00;C07K14/47;A61K48/00

优先权：["20210517 US 63/189,676","20210611 US 63/209,733","20210914 US 63/243,944","20211008 US 63/253,998"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.01#公开

摘要：本公开内容提供了在悬浮条件下培养的哺乳动物贴壁细胞中产生的基因治疗载体，例如重组腺相关病毒rAAV，以用于表达人微小抗肌营养不良蛋白基因。本公开内容还提供了使用这些rAAV来治疗肌营养不良例如杜氏肌营养不良的组合物和方法。

主权项：1.一种通过悬浮播种工艺在贴壁哺乳动物细胞中产生重组腺相关病毒rAAVrAAVrh74.MHCK7.微小抗肌营养不良蛋白的方法，包括：a在N-2容器中用包含血清的第一生长培养基培养细胞；b从第一培养基中移出细胞；c将来自步骤b的细胞接种到N-1容器中的不含血清或血清浓度低于第一培养基的第二培养基中；d在悬浮条件下培养N-1容器中的细胞；以及e用来自步骤d的细胞接种生物反应器中的第三培养基。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 萨雷普塔治疗公司 产生用于治疗肌营养不良的重组AAV载体

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